Mérföldkő a genetikában: az USA-ban jóváhagyták a sarlósejtes vérszegénység elleni CRISPR génterápiát

Három héttel az Egyesült Királyság után az Egyesült Államok is jóváhagyta az első CRISPR-alapú génterápiát. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) pénteki döntése közel 100 ezer olyan embernek adhat reményt a gyógyulásra, aki a sarlósejtes vérszegénységnek nevezett súlyos, örökletes vérbetegségben szenved.

Az amerikai Vertex Pharmaceuticals gyógyszercég és a svájci CRISPR Therapeutics biotechnológiai cég Casgevynek nevezett terápiáját a világon elsőként még novemberben engedélyezte a brit gyógyszerfelügyelet (MHRA), miután az egy klinikai vizsgálatban biztonságosnak és hatásosnak bizonyult a sarlósejtes vérszegénység, valamint egy másik, béta-thalassemiának nevezett vérbetegség gyógyítására. A biotechnológiával és egészségüggyel foglalkozó STAT szerint az Európai Unióban várhatóan jövőre fogadhatják el a terápiát, amit már vizsgál az európai gyógyszerfelügyelet (EMA).

De hogyan jutott mostanára ilyen elképesztő gyakorlati eredményekre a géntechnológia, mennyire hatásos a terápia, mennyibe kerül, és milyen egyéb genetikai betegségeket majd gyógyítani az új generációs technológiákkal?