Az Egyesült Királyságban engedélyeztek egy génterápiát, amivel örökletes vérbetegségek válhatnak gyógyíthatóvá
Elsőként az Egyesült Királyságban engedélyeztek egy gyógyszert, ami a vérképző sejtek génszerkesztésén keresztül hatékony két súlyos és örökletes vérbetegséggel szemben, írja a BBC.
A sarlósejtes anémiában (a sarlósejtes betegségek egy formájában), valamint a béta-thalassemiában szenvedő betegek számára jelenthet megoldást az új terápia, ami az első, kereskedelmi forgalomban kapható génszerkesztési terápia emberek számára.
A hemoglobinok, vagyis a vörösvérsejtek génhibája miatt kialakuló sarlósejtes betegségben (SCD) a vérsejtek alakja és tulajdonságai nem megfelelők. Sok esetben ez a sejtek korábbi pusztulásával jár együtt, a felhalmozódó elhalt sejtek pedig érelzáródáshoz vezethetnek. Ez akár életveszélyes fertőzéseket okozhat az érrendszerben.
A béta-thalassemiás emberek szervezete nem termel elegendő hemoglobint, ami a vérben az oxigén szállításáért felelős. A betegségben szenvedők számára az eddig ismert egyetlen kezelési lehetőség a rendszeres vérátömlesztés volt.
A terápia részeként a páciens saját, hibás sejteket termelő csontvelőjéből vesznek le őssejteket, majd ezeket laboratóriumban szerkesztika CRISPR eljárással. A génszerkesztéssel nyert sejtek DNS-e már a megfelelő sejtképzést kódolja, ezeket juttatják vissza a szervezetbe. Segítségükkel a szervezet működőképes és megfelelő alakú hemoglobinokat állít elő a kezelés után.
Az eddig elvégzett kísérletek során 29 sarlósejtes betegből 28-nak nem voltak súlyos fájdalmai a kezelést követően, 42 béta-thalassemiás betegből 39-nek pedig legalább egy évig nem volt többé szüksége vérátömlesztésre.
A kezelést egyelőre az Egyesült Királyságban engedélyezték, de a kísérleteket az Egyesült Államokban, Franciaországban, Németországban és Oroszországban folytatják.
Kapcsolódó cikkek a Qubiten: