Rengeteg inzulint előállító génmódosított teheneket hoztak létre

„Az anyatermészet az emlőmirigyet olyan gyárnak tervezte, amely nagyon-nagyon hatékonyan állít elő fehérjét. Ezt a rendszert kihasználva olyan fehérjét állíthatunk előm amely világszerte emberek millióin segíthet” – mondta Matt Wheeler, az Illinois-i Egyetem biotechnológiai kutatója, aki munkatársaival együtt egy olyan génmódosított tehenet hoztak létre, amelynek későbbi változatai inzulintermelő képességüknek köszönhetően a jövőben akár egy csapásra megoldhatják a cukorbetegek gyógyszerproblémáit.

Wheelerék Brazíliában tesztelték a technológiát: tíz tehénembrió sejtmagjába ültették be az inzulin aktív formájának fehérje prekurzorát (proinzulint) kódoló humán DNS egy-egy szegmensét, amiket aztán tehenek méhébe ültették be. Ennek eredményeként meg is született egy transzgenikus borjú. A korszerű géntechnológiának köszönhetően a humán DNS csak az emlőszövetben kezdte meg a génexpressziót, vagyis célzottan tudták beindítani a fehérjetermelést.

„Régebben csak betoltuk a DNS-t, és reméltük, hogy ott fejeződik ki, ahol szeretnénk. Most már sokkal stratégikusabbak és pontosabbak tudunk lenni. Az emlőszövetre specifikus DNS-konstrukció használata azt jelenti, hogy nem kerül emberi inzulin a tehén vérébe vagy más szöveteibe. Ráadásul így ki tudjuk használni az emlőmirigy képességét a nagy mennyiségű fehérjetermelésre” – mondta Wheeler.

A tehenet az ivarérettség elérése után nem sikerült mesterségesen megtermékenyíteni a hagyományos technikákkal, ezért a kutatók hormonokkal serkentették az első laktációt. A tejtermelés beindulása után a szokásosnál ugyan kevesebb tejet adot a tehén, de abban kimutatható volt a humán proinzulin és – meglepő módon – az inzulin is.

A kutatók célja ugyanis csak az volt, hogy proinzulint állítsanak elő a tehénben, majd azt később inzulinná alakítsák, de ezt a folyamatot végül elvégezte a tehén szervezete. „Körülbelül három az egyhez az aránya az előállított biológiailag aktív inzulinnak és proinzulinnak. Az emlőmirigy egy varázslatos dolog” – mondta Wheeler. Végül néhány gramm/liter mennyiségben volt mérhető a tejben az inzulin és a proinzulin.

A hormonálisan indukált tejtermelés miatt a tej mennyisége a vártnál kisebb volt, de azt a kutatók nem tudják pontosan megmondani, hogy mennyi inzulin termelődhet egy átlagos laktáció során. Wheeler konzervatív becslése szerint egy tehén literenként 1 gramm inzulint tudna termelni, és ha azt nézzük, hogy egy tipikus Holstein-fríz 40-50 liter tejet termel naponta, akkor rengeteg inzulinhoz lehetne hozzájutni ezzel a módszerrel.

Főleg, mivel a cukorbetegek által használt inzulin egy adagja általában 0,035 milligrammnak felel meg, vagyis minden egyes grammból (azaz egyetlen liter tejből) közel 30 ezer egységnyi inzulint lehetne kinyerni.

A kutatók most a tehén újraklónozását tervezik, és abban bíznak, hogy a következő generációban már nagyobb sikereket érnek el a vemhesség és a teljes laktációs ciklusok terén. Távolabbi tervük, hogy transzgenikus bikákat hozzanak létre, amelyek a nőstényekkel párosodva transzgenikus utódokat képesek nemzeni.

Wheeler szerint akár egy kisebb inzulintermelő tehéncsorda is gyorsan felülmúlhatná az inzulin előállítására szolgáló jelenlegi módszereket, anélkül, hogy magas technikai felszereltségű létesítményeket vagy infrastruktúrát kellene létrehozni. Mindössze az inzulin begyűjtésére és tisztítására szolgáló hatékony rendszert kellene kialakítani, és persze a gyógyszerfelügyelet (FDA) jóváhagyására is szükség lenne, hogy transzgenikus tehenek szállíthassák az inzulint a világ cukorbetegeinek.