DNS-szabászati céget alapítottak az összes ranglistán a világ 10 legjobb egyeteme közé sorolt Harvard és MIT kutatói. A Beam Therapeutics nevű startupot 87 millió dollár alaptőkével hozta létre a két egyetem közös kutatóintézetében, a Broad Intézetben is együtt dolgozó David Liu biokémikus és Feng Zhang biomérnök.

Génmódosító eljárásaik tökéletesítése és kereskedelmi hasznosítása révén genetikai betegségek egész sorának a jövőbeni gyógyítását ígérik.

Téglát és falat is cserélni tudnak

A most 45 éves Liu az utóbbi egy-két évben hívta fel magára a génmódosítás iránt élénken érdeklődők figyelmét: olyan módszert fejlesztett, amely az emberi örökítőanyag alapegységeit, a nukleotid bázisokat egyenként képes cserélgetni. Ez már csak azért is figyelemre méltó, mert a DNS összesen nagyjából 3 milliárd bázispárból áll. A bázisok, szám szerint négy, egymással összekapaszkodva tartják egyben a DNS dupla szálát. Az adenin a timinnel (A-T), a citozin pedig a guaninnal (C-G) tud összekapcsolódni. Liu tavaly a Nature tudományos magazinban ismertette módszerét, amellyel a bázisokat páronként lehet cserélgetni.

A DNS-szabászatot korábban már a Liuval most társuló Zhang forradalmasította. Öt éve fejlesztett és azóta is folyamatosan tovább tökéletesített génsebészeti módszerével a szövegszerkesztők kivágás-beillesztés parancssorához hasonlóan működő molekuláris rendszert alkotott.

Na nem a semmiből: a módszer alapjait baktériumoktól leste el. Csakúgy, mint a gombafajok által a kórokozók ellen használt penicillin, a DNS-szerkesztő is afféle „sejtszintű immunrendszeri technológia”. A CRISPR-Cas technológiával a baktériumok nemes egyszerűséggel kikapcsolgatják az őket megtámadó kórokozók génjeit. A kémcsövekben továbbfejlesztett verzió a ki-be kapcsolgatás mellett azt is lehetővé teszi, hogy egyes géneket a DNS-ből kivágjanak és másokra cseréljenek, vagy csak úgy töröljenek.

Több kötetnyi adathalmazban egyetlen betű hibádzik

Noha Zhang módszerét 2015-ben a Science tudományos magazin az év technológiai áttörésének választotta, a baktériumoktól kölcsönzött módszernek van egy alapvető hiányossága. Az örökítőanyagból kizárólag kisebb-nagyobb szakaszokat lehet a segítségével kivagdosni és másolni. Ez pedig azért elég nagy probléma, mert számos öröklődő betegségről feltételezik, hogy azokat pontmutációk okozzák.

Pontmutációk esetén a DNS-nek nem teljes szakaszai hibásak, hanem a több vaskos kötetnyi adathalmazban mindössze egyetlen betű hibádzik egy vagy több helyen. Eddig több mint 33 ezer úgynevezett pontmutációt hoztak öröklődő betegségekkel összefüggésbe.

Míg Zhang szakaszkapcsolgatós és cserélgetős módszere a pontmutációk javítására alkalmatlan, Liu technikájával – szükség esetén – egyetlen bázispárt is ki lehet cserélni, a DNS szétszabdalása nélkül. A pontmutációk okozta kórok közel kétharmadát – elméletileg – egy egyszerű báziscsere is gyógyíthatná. Liu ugyanakkor nyomatékosította, hogy a gének, vagyis nagyobb DNS-szakaszok hibás működéséből fakadó betegségekre, például a súlyos gyulladásos tünetekkel járó autoimmun betegségek ellen épphogy Zhang Crispr-technológiája hatásosabb.

A most alapított Beam Therapeutics 15 teljes munkaidőben foglalkoztatott alkalmazottal kezdte meg működését, de máris robbanásszerű terjeszkedésre készülnek.

Zhang és Liu korábbi közös cégük, az 5 éve létező Editas Medicine sikereire alapozzák optimizmusukat, valamint arra, hogy márciusban alapított, haszonnövények génmódosításában utazó cégük, a Pairwise Plants iránt a nemrég a Bayerrel fuzionáló gigászi Monsanto is érdeklődik.