A narkolepszia, azaz a központi idegrendszer krónikus alvászavara világszerte mintegy három millió embert érint, és mindkét típusa – az 1-es és a 2-es is – nappali álmosságot, éjszakai éberséget, alvás paralízist és hallucinációkat okoz. Az Orzeyful nevű gyógyszert hónap elején hagyta jóvá az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA), amely nemcsak a narkolepszia tüneteit kezeli, hanem az állapot biológiai gyökerét is. A narkolepsziát kiváltó okok sokáig felfedetlenek maradtak, azonban az 1990-es évek végén fontos felfedezést tettek a kutatók, és kiderítették, hogy az 1-es típusú narkolepsziában szenvedők agyából rendszerint hiányzik az orexin nevű peptid – írja a Nature.

Az orexint normál esetben a hipotalamuszban található 70 ezer neuron termeli, amelyek elpusztulása okozza az 1-es típusú narkolepsziát, míg a rendellenesség 2-es típusú formájának okát továbbra is kutatják. A Takeda Pharmaceuticals America biogyógyszeripari vállalat kutatói a Massachusetts állambeli Cambridge-ben végzett klinikai vizsgálathoz egy hatalmas kémiai vegyület-adatbázist vizsgáltak át orexint helyettesítő vegyületek után kutatva. A Takeda kutatói először 2011-ben azonosították is a megfelelő vegyületet, azonban a tabletta formába történő kialakítása másfél évtizedet vett igénybe.

Miután a gyógyszer elkészült a kutatók két, harmadik fázisú klinikai vizsgálatba vontak be 273 1-es típusú narkolepsziában szenvedő résztvevőt, akiknek naponta kétszer a készítményből, vagy placebo tablettából adtak. A tapasztalatok szerint a gyógyszer szedésével „a betegek többé-kevésbé olyanokká válnak, mint a normális emberek”, idézi a Nature Emmanuel Mignot-iot, a kaliforniai Stanford Egyetem alvásgyógyászati specialistáját. Az eredmények azt mutatták, hogy az Orzeyfult szedő érintettek kataplexiás (átmeneti izombénulás), alvás paralízises és hallucinációs tünetei is javultak.

Azóta a Indianapolisban működő Eli Lilly és az Alkermes is csatlakozott a Takedához, hogy kifejlesszék a saját orexinagonistáikat. Ugyanakkor a kutatók figyelmeztettek, hogy még közel sem ért véget a narkolepszia jelenségének és az orexin agyban betöltött szerepének pontos feltárása, ráadásul a 2-es típusú narkolepszia rejtélyét sem sikerült még megoldani. Ugyanakkor az előrejelzések szerint a más neuropszichiátriai rendellenességek kezelését is segítő Orzeyfultnak 2030-as évek elejére 6,4 milliárd dolláros piaca is kialakulhat.

Kapcsolódó cikkek:

A narkolepszia okának felfedezői kapták a tudományos élet Oscar-díját

Kun Zsuzsi tudomány 2022. szeptember 23.

A Breakthrough-díjjal jutalmazott Emmanuel Mignot és Janagiszava Maszasi egymástól függetlenül tárta fel a fáradtsággal és hirtelen álomba zuhanással járó zavar hátterét, ami a lehetséges gyógymódok fejlesztésében is segíthet.