Húsz év után először engedélyeztek Alzheimer-kór elleni gyógyszert

Nincsen jövőnk tudomány nélkül, nincsen Qubit nélkületek. Támogasd a munkánkat!

Tudományosan vitatott hatású gyógyszernek adott engedélyt az Egyesült Államokban a szövetségi élelmiszer-biztonsági és gyógyszerészeti hatóság (FDA). Az Aduhelm néven bevezetett aducanumab a demencia legelterjedtebb formája, az Alzheimer-kór ellen hat, és elsősorban a betegség mögött meghúzódó okok ellen lép fel, semmint a tünetek ellen.

Míg a betegséggel foglalkozó civil szervezetek üdvözölték a hatósági döntést, a tudóstársadalom megosztott a gyógyszerrel kapcsolatban, mert a klinikai vizsgálatai bizonyos kérdéseket vetettek fel. Az FDA szerint azonban meggyőző bizonyíték áll rendelkezésre arról, hogy a szer csökkenti a béta-amiloid plakkokat az agyban, így „meglehetősen valószínű, hogy alkalmazása a betegekre jó hatással van”.

A klinikai kísérletek utolsó fázisában, 2019. márciusban azért állították le a 3000 páciens bevonásával zajló vizsgálatot, mert az adatok elemzése azt mutatta, hogy a havi injekció formájában adagolt aducanumab semmivel sem volt hatékonyabb a feledékenység és a zavarodottság enyhítésében, mint a placebo. De az amerikai gyártó, a Biogen további adatokat vont be az elemzésbe, és még ugyanabban az évben arra a következtetésre jutott, hogy ha a gyógyszerből nagyobb dózist adnak, akkor működik, és jelentősen lassítja a kognitív hanyatlást.

Szer az amiloid plakkok ellen

Az aducanumab az Alzheimer-kórban szenvedők agyában plakkokba tömörülő fehérjét, az amiloidot támadja. A legtöbb Alzheimer-kórral foglalkozó tanulmány középpontjában a béta-amiloid áll, mivel az amiloid-hipotézis szerint ez a betegség kialakulásának elsődleges oka. Ma már jól ismert, hogyan működik ez a fehérje, és hogyan öli meg az idegsejteket. A béta-amiloid elsőként a szinapszisok közötti kommunikációs összeköttetést támadja, majd magukat az idegsejteket fojtja meg. Ez az amiloid kiváltotta idegsejtpusztulás hozzájárul az Alzheimer-kórra jellemző riasztó tünetek kifejlődéséhez: a memória és a világos gondolkodás zavarihoz, a kommunikációs problémákhoz és a zavarodottsághoz. Tudni kell azonban, hogy az amiloid hipotézis ellen is szólnak érvek.

A BBC-nek nyilatkozott a klinikai vizsgálatokban részt vevő, 68 éves Aldo Ceresa, akinek sebészi hivatását kellett feladnia az Alzheimer-kór miatt. A betegség első tüneteit 10 évvel ezelőtt kezdte el érzékelni, és amikor hallott az aducanumab-vizsgálatokról, boldogan jelentkezett önkéntesnek. Ma úgy érzi, kevésbé zavarodott, az önbizalma növekedett, és családja is pozitív változásokat lát rajta. Ceresa példát is hozott: ma ritkábban felejti el, hogy hol talál valamit a konyhában.

Alzheimer-kórral élő nő egy francia idősotthonbanFotó: Leyla Vidal/BELGA/AFP

A világban körülbelül 44 millió ember él Alzheimer-kórral, a legtöbbjük 65 év fölötti. A szakértők arra számítanak, hogy a kór a várható élettartam növekedésével egyre inkább népbetegséggé fog válni, becslések szerint már 2050-re 100 millióra nő az érintettek száma. Ha az Egyesült Királyságban is engedélyezik a szert, akkor elsődlegesen a fiatalabb, hatvanas, hetvenes páciensek és azok kaphatják meg, akik még a betegség korai stádiumában járnak, emellett rendelkeznek a kórt bizonyító felvétellel az agyukról. Egyelőre nem tudni, hogy a szer mennyibe fog kerülni, mert a Biogen nem árulta el, de elemzők szerint egyévi adag ára mintegy 30-50 ezer dollár lehet.

Megosztott szakértők

A gyógyszer semmiképp sem csodaszer, de reményt ad egy jó ideje megnyerhetetlennek tűnő küzdelemben, amit a kutatóműhelyek és gyógyszercégek az Alzheimer-kór ellen folytatnak. Bart De Strooper professzor, az Egyesült Királyság Demenciakutató Intézetének igazgatója például hatalmas mérföldkőnek nevezte a gyógyszer engedélyezéséről szóló döntést, hiszen csak az elmúlt tíz évben több mint száz Alzheimer-kór elleni szer bukott el a vizsgálatok során. Ám még így is számos akadályt kell legyőzni – tette hozzá.

John Hardy, a University College London (UCL) idegtudós professzora szerint „világosan kell látnunk, hogy ennek a szernek a legjobb esetben is csak marginális haszna lesz, és az is csak a betegek gondosan megválogatott csoportjában”. Sőt, a UCL időskori pszichiátriai betegségekkel foglalkozó professzora, Robert Howard úgy fogalmazott, „súlyos hiba” volt engedélyezni ezt a szert, amely tíz évre félreviheti a jelenleg zajló, jelentős kutatásokat a demencia kezelésére. Howard úgy látja, hogy az FDA nem vette figyelembe azokat az adatokat, amelyek arra utaltak, hogy a szer nem lassította a kognitív hanyatlást és az agyi funkciók romlását.

A brit Alzheimer-társaság viszont ígéretesnek találta a szert, amely szerintük csak az első lépést jelenti az Alzheimer-kór új kezelései felé. Egy másik civil szervezet levelet írt a brit egészségügyi miniszternek, hogy gyorsítsa fel a szer engedélyezését.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten: