Húsz év után először engedélyeztek Alzheimer-kór elleni gyógyszert
Tudományosan vitatott hatású gyógyszernek adott engedélyt az Egyesült Államokban a szövetségi élelmiszer-biztonsági és gyógyszerészeti hatóság (FDA). Az Aduhelm néven bevezetett aducanumab a demencia legelterjedtebb formája, az Alzheimer-kór ellen hat, és elsősorban a betegség mögött meghúzódó okok ellen lép fel, semmint a tünetek ellen.
Míg a betegséggel foglalkozó civil szervezetek üdvözölték a hatósági döntést, a tudóstársadalom megosztott a gyógyszerrel kapcsolatban, mert a klinikai vizsgálatai bizonyos kérdéseket vetettek fel. Az FDA szerint azonban meggyőző bizonyíték áll rendelkezésre arról, hogy a szer csökkenti a béta-amiloid plakkokat az agyban, így „meglehetősen valószínű, hogy alkalmazása a betegekre jó hatással van”.
A klinikai kísérletek utolsó fázisában, 2019. márciusban azért állították le a 3000 páciens bevonásával zajló vizsgálatot, mert az adatok elemzése azt mutatta, hogy a havi injekció formájában adagolt aducanumab semmivel sem volt hatékonyabb a feledékenység és a zavarodottság enyhítésében, mint a placebo. De az amerikai gyártó, a Biogen további adatokat vont be az elemzésbe, és még ugyanabban az évben arra a következtetésre jutott, hogy ha a gyógyszerből nagyobb dózist adnak, akkor működik, és jelentősen lassítja a kognitív hanyatlást.
Szer az amiloid plakkok ellen
Az aducanumab az Alzheimer-kórban szenvedők agyában plakkokba tömörülő fehérjét, az amiloidot támadja. A legtöbb Alzheimer-kórral foglalkozó tanulmány középpontjában a béta-amiloid áll, mivel az amiloid-hipotézis szerint ez a betegség kialakulásának elsődleges oka. Ma már jól ismert, hogyan működik ez a fehérje, és hogyan öli meg az idegsejteket. A béta-amiloid elsőként a szinapszisok közötti kommunikációs összeköttetést támadja, majd magukat az idegsejteket fojtja meg. Ez az amiloid kiváltotta idegsejtpusztulás hozzájárul az Alzheimer-kórra jellemző riasztó tünetek kifejlődéséhez: a memória és a világos gondolkodás zavarihoz, a kommunikációs problémákhoz és a zavarodottsághoz. Tudni kell azonban, hogy az amiloid hipotézis ellen is szólnak érvek.
A BBC-nek nyilatkozott a klinikai vizsgálatokban részt vevő, 68 éves Aldo Ceresa, akinek sebészi hivatását kellett feladnia az Alzheimer-kór miatt. A betegség első tüneteit 10 évvel ezelőtt kezdte el érzékelni, és amikor hallott az aducanumab-vizsgálatokról, boldogan jelentkezett önkéntesnek. Ma úgy érzi, kevésbé zavarodott, az önbizalma növekedett, és családja is pozitív változásokat lát rajta. Ceresa példát is hozott: ma ritkábban felejti el, hogy hol talál valamit a konyhában.
A világban körülbelül 44 millió ember él Alzheimer-kórral, a legtöbbjük 65 év fölötti. A szakértők arra számítanak, hogy a kór a várható élettartam növekedésével egyre inkább népbetegséggé fog válni, becslések szerint már 2050-re 100 millióra nő az érintettek száma. Ha az Egyesült Királyságban is engedélyezik a szert, akkor elsődlegesen a fiatalabb, hatvanas, hetvenes páciensek és azok kaphatják meg, akik még a betegség korai stádiumában járnak, emellett rendelkeznek a kórt bizonyító felvétellel az agyukról. Egyelőre nem tudni, hogy a szer mennyibe fog kerülni, mert a Biogen nem árulta el, de elemzők szerint egyévi adag ára mintegy 30-50 ezer dollár lehet.
Megosztott szakértők
A gyógyszer semmiképp sem csodaszer, de reményt ad egy jó ideje megnyerhetetlennek tűnő küzdelemben, amit a kutatóműhelyek és gyógyszercégek az Alzheimer-kór ellen folytatnak. Bart De Strooper professzor, az Egyesült Királyság Demenciakutató Intézetének igazgatója például hatalmas mérföldkőnek nevezte a gyógyszer engedélyezéséről szóló döntést, hiszen csak az elmúlt tíz évben több mint száz Alzheimer-kór elleni szer bukott el a vizsgálatok során. Ám még így is számos akadályt kell legyőzni – tette hozzá.
John Hardy, a University College London (UCL) idegtudós professzora szerint „világosan kell látnunk, hogy ennek a szernek a legjobb esetben is csak marginális haszna lesz, és az is csak a betegek gondosan megválogatott csoportjában”. Sőt, a UCL időskori pszichiátriai betegségekkel foglalkozó professzora, Robert Howard úgy fogalmazott, „súlyos hiba” volt engedélyezni ezt a szert, amely tíz évre félreviheti a jelenleg zajló, jelentős kutatásokat a demencia kezelésére. Howard úgy látja, hogy az FDA nem vette figyelembe azokat az adatokat, amelyek arra utaltak, hogy a szer nem lassította a kognitív hanyatlást és az agyi funkciók romlását.
A brit Alzheimer-társaság viszont ígéretesnek találta a szert, amely szerintük csak az első lépést jelenti az Alzheimer-kór új kezelései felé. Egy másik civil szervezet levelet írt a brit egészségügyi miniszternek, hogy gyorsítsa fel a szer engedélyezését.
Kapcsolódó cikkek a Qubiten:
Miért bukik el újra és újra az Alzheimer-kór elleni harc?
2050-re 100 millióan lesznek a világon, akik Alzheimer-kór okozta demenciában szenvednek, mégis siralmas a betegséget célzó gyógyszerkísérletek statisztikája,. A kudarcban közrejátszhat, hogy a kór szakemberek szerint már évtizedekkel azelőtt elkezdődhet, hogy megjelennének az első tünetek. Azért léteznek biztató új kutatási irányok.
Ígéretes molekulát találtak az Alzheimer-kór megelőzésére
Az amerikai idegtudósok által létrehozott új vegyület egérkísérletekben jelentősen csökkentette, illetve megelőzte az Alzheimer-kórral járó plakkok kialakulását. Nagy kérdés, hogy sikerül-e a biztató eredményeket emberkísérletekben is reprodukálni, ez ugyanis szinte soha nem sikerül a potenciális Alzheimer-terápiák során.
Az agy stimulációjával fékezhetik meg az Alzheimer-kórt
Az MIT kutatói gyógyszerek nélkül, hanggal és fénnyel aktiválják az agyi immunrendszert. Az eredményeiken alapuló készülék klinikai tesztjei jövőre érnek véget, de közben már vannak, akik házilagos eszközökkel próbálják előállítani az agyat stimuláló hullámokat. Ezt se próbáld ki otthon!