Egy kísérleti antitest-terápia lelassíthatja a Parkinson-kór mozgásszervi tüneteinek, köztük a nyugalmi remegésnek (tremor) a súlyosbodását – írta meg kedden a Live Science egy friss kutatás alapján. Független szakemberek szerint azonban a vizsgálat nem bizonyítja, hogy a monoklonális antitestek tényleg képesek megfékezni a betegségért felelős neurodegeneratív folyamatokat.

Gennaro Pagano, a Roche gyógyszergyár baseli innovációs központjának neurobiológusa és kollégái 316 pácienst követtek a vizsgálat során, és azt találták, hogy a prasinezumab nevű monoklonális antitest-terápia nagyobb mértékben gátolhatja a mozgásszervi tünetek súlyosbodását az olyan betegeknél, akiknél gyorsabb a Parkinson-kór lefolyása.

A hétfőn a Nature Medicine folyóiratban megjelent tanulmányban ismertetett eredmények korlátait a kutatók is világossá teszik, és randomizált klinikai vizsgálatok lefolytatását javasolják azok megerősítésére. A prasinezumab egy alfa-szinukleinnek (α-synuclein) nevezett fehérjét céloz, amit a megbetegedés egy lehetséges biomarkerének tartanak.

A hibásan feltekeredett fehérjék összeállásából kialakuló fehérjecsomók (aggregátumok) megjelenése és idegsejtek közötti terjedése különféle bizonyítékok alapján szerepet játszik a Parkinson-kór előrehaladásában. José Luis Lanciego, egy, a kutatásban nem résztvevő neurobiológus szerint a megbetegedésben ennek a fehérjének a felgyülemlése vezet a dopamintermelő idegsejtek elvesztéséhez.

A prasinezumab elvileg képes hozzákötni az alfa-szinuklein fehérjecsomókhoz, és így csökkenteni azok sejteken belüli felhalmozódását – legalábbis korábbi állatkísérletek, amikben mérték a sejteken belüli fehérjecsomókban bekövetkezett változásokat, erre utalnak.

Pagano a Live Science-nek elmondta, több lehetséges magyarázat is lehet arra, hogy az antitest-terápia miért hatott jobban azoknál a betegeknél, akiknél gyorsabb a kór lefolyása. Az egyik ilyen, hogy ezeknek a betegeknek az idegsejtjeiben több alfa-szinuklein csomó gyülemlik fel, vagy azok nagyobb területen vannak jelen.

Független szakemberek szkeptikusak

„Ez egy jól megtervezett kutatás, és nem is lehet egy ilyen szintű folyóiratban publikálni, ha a vizsgálatot nem megfelelően végzik el. Az egy más kérdés, hogy a vizsgálat felépítése megfelelő-e ahhoz, hogy választ adjon a fő kérdésre, vagyis hogy a gyógyszer tényleg lelassítja-e a betegség előrehaladását” – kommentálta a kutatást a Science Media Centernek Raúl Martínez Fernández, a spanyolországi HM CINAC-Puerta del Sur kórház neurológusa.

A kutatóorvos szerint a szakemberek korábbi, 2022-es vizsgálata már kimutatta, hogy azoknál a pácienseknél, akik prasinezumabot kaptak, a kísérlet megkezdése után egy évvel jobb állapotban voltak a motoros funkciók, mint azoknál, akik nem részesültek a terápiában.

Az akkori eredmények egyben arra mutattak, hogy a prasinezumabnak nincsenek jelentős mellékhatásai. „A mostani vizsgálatban lényegében ezeket a pácienseket követik még legfeljebb négy évig, és azt találják, hogy a gyógyszert kapó páciensek és a kontrollcsoport közötti különbségek nemcsak, hogy megmaradnak, hanem növekednek is” – mondta Fernández.

Bár ebből a kutató szerint arra lehetne következtetni, hogy a kezelt betegeknél lassabb volt a Parkinson-kór előrehaladása, itt jönnek be a kutatás korlátai: a kontrollcsoportba tartozók nem vettek részt közvetlenül a vizsgálatban, így a gyógyszerrel kezelt páciensekkel történő összevetésüket sok tényező megzavarhatja. Emellett a képalkotó vizsgálatok (DaT-SPECT) nem találtak különbséget a két csoport dopaminerg rendszerének állapotában, vagyis a kutatás nem tudott eltéréseket kimutatnia a neurodegeneratív folyamatok előrehaladásában.

A spanyolországi Navarra Egyetemen kutató Lanciego azt állítja, egyelőre azt sem sikerült igazolni, hogy a kevés antitest, amely elér az agyba, képes-e a fehérje-aggregátumokkal teli idegsejtekbe is bejutni, hogy ott kiváltsa a kívánt hatást. A szakember szerint hosszabb távú vizsgálatokra van szükség, amik a mozgásszervi tünetek változása mellett más hatásokat is mérnek majd. Emellett alaposan mérlegelni kell, hogy miként aránylanak egymáshoz a terápia költségei, előnyei és lehetséges mellékhatásai, mielőtt azt Parkinson-kórban szenvedő betegeknek javasolnák.