Belélegezhető génterápiát engedélyeztek a tüdőrák kezelésére az USA-ban

Az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA gyorsított eljárásban engedélyezett egy úttörő, inhalálható génterápiát a tüdőrák kezelésére, miután biztató korai eredményeket jelentettek a klinikai vizsgálatokról. A Cleveland Clinic által kifejlesztett terápiát a betegek permet formájában lélegzik be: a módszer egy ártalmatlan, módosított herpeszvírust használ arra, hogy két immunerősítő gént (az interleukin-2-t és az interleukin-12-t) juttasson a tüdősejtekbe. Ezek a gének segítenek a tüdőnek hatékonyabban küzdeni a daganatok ellen.

Egy kis létszámú vizsgálatban a kezelés 11 betegből háromnál zsugorította a tumort, ötnél pedig megállította a növekedést, miközben csak enyhe mellékhatásokat, például hidegrázást vagy hányást tapasztaltak.

Ez a megközelítés mind a bevitel, mind a mechanizmus szempontjából újszerű. A hagyományos génterápiával ellentétben, amely a hibás géneket pótolja, az inhalációs terápia közvetlenül a tüdő daganatok elleni immunválaszát erősíti meg. Kifejezetten a tüdőre lokalizálódott tumorokat célozza meg, áthidalva a tüdőrákkezelés egyik fő kihívását – a hagyományos, szájon át szedhető vagy intravénás terápiák ugyanis gyakran nem jutnak el hatékonyan a tüdőszövetbe. A kutatók most mintegy 250 betegen tesztelik a módszert kemoterápiával és immunterápiával kombinálva, hogy növeljék a hatékonyságát.

A terápiát a pittsburghi székhelyű Krystal Biotech fejlesztette ki, amelynek nevéhez fűződik az első jóváhagyott, ritka bőrbetegség elleni helyi génterápia megalkotása is. A cég más tüdőbetegségekre, például cisztás fibrózisra és alfa-1 antitripszin hiányra is kutat inhalálható génterápiákat. Az FDA „fejlett terápia a regeneratív orvoslásban” besorolást adott a készítménynek, így a kezelés gyorsabban eljuthat a betegekhez, új és nem invazív lehetőséget kínálva az előrehaladott tüdőrákban szenvedőknek.