A 18 hónapos Opal Sandy egy génhiba miatt siketként született, de most a terápiának köszönhetően szinte tökéletesen hall. A klinikai vizsgálatot vezető orvos lenyűgözőnek nevezte az eredményeket.
Mi történt a GMO gyűjtőnéven hírhedtté vált genetikailag módosított organizmusokat létrehozó első próbálkozások óta eltelt négy évtizedben? Van-e különbség a GMO-növények és az orvosi génterápiák között? Aki válaszol: Varga Máté, az ELTE TTK Genetikai Tanszékének fejlődésgenetikusa.
Majdnem kétszer annyiba kerül, mint egy Európában engedélyeztetett, ugyancsak a genetikai eredetű MLD-t gyógyító kezelés.
A philadelphiai gyermekkórházban elért áttörés megnyitja az utat a halláskárosodás többi fajtájának génterápiás kezelése előtt is.
A klinikai vizsgálat során 29 betegből 28-nak legalább egy évig megszűntek a bénító fájdalommal járó epizódjai. Az EU-ban várhatóan jövőre fogadják el a terápiát, ami egyelőre irtózatosan drága: betegenként 2 millió dollárba kerül.
David Sinclair és kollégái azt állítják, hogy az öregedés nemcsak genetikai, hanem kémiai eszközökkel is visszafordítható. Kritikusaik szerint a kutatás nem sok újdonságot tartalmaz, és nemhogy embereken, de még állatokon sem tesztelték.
A noninvazív adagolásnak köszönhetően azokon a pácienseken is tudnának segíteni, akiknek a gyógyszerek nem vagy csak alig használnak.
A hemofília B nevű ritka örökletes betegség spontán vérzékenységet okoz, és élethosszig tartó kezelése 21 millió dollárba is kerülhet – ezt lehetne kiváltani egy adag Hemgenix beadásával, az ár egyhatodáért.
A magyarok 50-60 százaléka rövidlátó. Roska Botond és kutatócsoportja 17 ezer mesterséges retinán kísérletezi ki, milyen gyógyszerek segíthetik a látásromlás lassítását – hangzott el a Magyar Tudomány Ünnepén tartott előadáson.
Több száz gén függ össze a súlygyarapodással, de nehéz közülük megtalálni azokat, amelyek közvetlenül kihatnak a hízásra. Egy amerikai kutatócsoportnak sikerült a bravúr, azt remélik, a felfedezésükből egy napon hatékony elhízás elleni terápia lesz.
A Bázelben kutató magyar molekuláris biológus és csapata évtizedek óta dolgozott az ötleten, és most sikerült is megvalósítani: algákból ültettek át a fényérzékenység kifejeződésében kulcsszerepet játszó géneket az emberi retinába. Az 58 éves, vak önkéntes ma sem tud újságot olvasni, de tárgyakat ismer fel maga körül.
A klinikai vizsgálat alanyainak 78 százalékánál sikerült visszafordítani az örökölt látásromlás egy típusát, de arra még a kutatók sem számítottak, hogy a placebót kapott szemben is végbemegy a javulás.
Áder János köztársasági elnök a világhírű neurobiológusnak adta át a Magyar Szent István-rend kitüntetést.
A tudósok szerint néhány éven belül a humán gyógyászatban is bevethető lesz a módszer az időskori makuladegeneráció, illetve a retinitis pigmentosa kezelésére.
Még ha nem is ugyanolyan fokú javulást eredményezne mindenkinél, a látás-visszaállító terápia csak pénz kérdése – mondta a Qubitnek a Svájcban élő Roska Botond neurobiológus, akit több rangos orvosi díjat első magyarként érdemelt ki, a legutóbbit a múlt héten.