Egy orosz molekuláris biológus még idén embriók génszerkesztését tervezi
Hiába feszítette a tudományos és laikus közvélemény egyaránt nyilvánosan keresztre az első génszerkesztett ikerpár, Lulu és Nana teremtőit, azért akad a tudósok közül olyan, aki Csienkuj He kínai biofizikus nyomdokaiba lépne. Denis (Gyenyisz) Rebrikov orosz molekuláris biológus a Nature-ben jelentette be, hogy ő is genomszerkesztéssel védené a HIV-pozitív szülők leendő gyermekeit.
Az engedélyezésre váró Rebrikov még az év vége előtt arra vállalkozna, hogy génszerkesztett embriókat ültet az önként jelentkező nők méhébe. Az embriókban azt a gént tervezi CRISPR-technológiával hatástalanítani, amely a HIV vírusok sejtbe jutását segítő fehérjét termeli. Terve védelmében az orosz tudós elmondta: a kínai Hevel ellentétben ő nem HIV-pozitív apák spermájával megtermékenyített embriókkal dolgozna, hanem a vírussal fertőzött anyák magzatait védené az eljárással.
Bátorság vagy botorság?
Még ha első ránézésre nem látszik is, Rebrikov terve több szempontból is könnyebben védhető, mint a Kínában kegyvesztetté vált és állásából is elbocsátott He akciója. A kínai tudóst utóbb azzal vádolták, hogy csekély haszonért cserébe kockáztatta az embriók életét és életkilátásait. Annak az esélye, hogy egy HIV-fertőzött apa gyereke betegen szülessen, meglehetősen minimális. Ráadásul a HIV-fertőzéssel szemben rezisztenciát kialakító génvariáció más, az élettel akár összeegyeztethetetlen betegségekre is fogékonyabbá teszi hordozóját.
A Qubit részletesen foglalkozott azzal, hogy a Csienkuj He által a CCR5 génen eszközölt, 32 bázispár törlésével járó mutáció egyébként meglehetősen elterjedtnek mondható az embereknél. Nagy-Britanniában vagy Magyarországon például a lakosság körülbelül 11 százalékánál jelentkezik, de ez az arány a skandináv országokban a 15-16 százalékot is eléri. A génvariáns több szempontból is lehet előnyös: nemcsak a HIV-fertőzéssel szemben teszi ellenállóvá a hordozóját, de egyes kutatások szerint gyorsítja a felépülést a sztrókból, és gátolja vagy jelentősen elhalasztja az időskori elbutulás jelentkezését.
Akkor mi a gond? A tudományos közösség szerint elsősorban az, hogy a tudósok nincsenek aprólékos részletességgel tisztában a gén szerepével, és a génszerkeszésre alkalmas CRISPR-Cas9 technológián is akadhat még csiszolni való. A CCR5 génnek különböző gyulladási folyamatok szabályozásában is fontos szerep juthat, „hiányában a mutációt hordozó személyeknél nagyobb esélye van a kullancsok terjesztette vírusos agyvelőgyulladás kialakulásának, illetve a nyugat-nílusi vírussal való fertőzés tünetei is sokkal durvábban jelentkeznek” – írta Varga Máté genetikus a Qubiten.
Ami pedig a technológiát illeti, az eddigi kísérletek alapján erős a gyanú, hogy a nemcsak törlésre, hanem afféle szövegszerkesztő módjára másolás-beillesztésre is alkalmas eljárás nem mindig csak ott hat, ahol kellene neki. Előfordulhat, legalábbis Petri-csészékben előfordul, hogy a genom egy távoli pontján olyan véletlen mutációt idéz elő, amivel eredetileg senki nem kalkulált. Rebrikovnak erre is van válasza: a technológia általa módosított részleteit állítólag még azelőtt fogja publikálni, mielőtt élesben is tesztelné.
Egyelőre egyik érvre sem vevő a tudományos közösség
Az orosz kutató azzal is védeni igyekszik terveit, hogy a veszélynek sokkal inkább kitett embriókkal próbálkozna. Amellett, hogy az anyától eredő fertőzés veszélye lényegesen nagyobb az apainál, az orosz kutató olyan anyák jelentkezését várja a kísérletéhez, akik esetében az ilyen esetekben szokásos gyógyszeres kezelés várhatóan hatástalan lenne, vagy nem az elvárt hatásfokkal működne.
A tudományos közösséget azonban ez sem látszik meggyőzni. Mint a Nature által megkérdezett kutatók egybehangzóan állítják, a CCR5 gén szerkesztését semmi nem igazolja teljes mértékben. Tény, hogy a gén által termelt fehérje segíti a HIV-vírusok emberi sejtekbe jutását, de csak az esetek mintegy 90 százalékában. A kórokozó ugyanis más útvonalakat is képes magának találni. Azokat pedig sem Csienkuj He sokat kritizált, sem Rubrikov tervezett módszere nem hatástalanítja.
(Forrás: Nature)
Kapcsolódó cikkek a Qubiten:
