Az amerikai gyógyszerfelügyeleti hatóság (FDA) jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét: a hemofília B nevű ritka genetikai betegség kezelésére szánt génterápiás szer, a Hemgenix ára adagonként 3,5 millió dollár, ami mai árfolyamon közel 1,4 milliárd forint.

A betegség a véralvadási faktorok csökkenésével jár, így spontán és ismétlődő vérzékenységet okoz, amit nehéz megállítani. A hemofília B nagyobb arányban fordul elő férfiaknál, mint nőknél, és a becslések szerint az Egyesült Államokban közel 8000 férfi szenved az élethosszig tartó betegségben.

Kezelése jelenleg a véralvadási faktorok pótlásával lehetséges, de mivel erre egy egész életen át rászorul a beteg, a kezelés költségei így is óriásiak, ráadásul idővel csökken a hatékonysága is. A becslések szerint a közepesen súlyos vagy súlyos hemofília B betegségben szenvedők élethosszig tartó költsége 21-23 millió dollár körül mozog.

Ehhez képest a Hemgenix egy egyszeri intravénás kezelést tesz lehetővé, az élethosszig tartó kezelés árának egyhatodáért – ezért lehet, hogy a másfél milliárd forintos gyógyszer költséghatékonyságáról szóló tanulmányban tisztességesnek nevezték az árazást. A hatóanyag egy vírusalapú vektoron keresztül jut a szervezetbe, hogy a májban lévő célsejtekhez eljusson, és a genetikai információ replikálásával terjessze a faktor IX nevű véralvadási fehérje utasításait.

A szer hatékonyságát és biztonságosságát két tanulmányban vizsgálták. Az egyikben 54 közepesen súlyos vagy súlyos esetet vizsgáltak, és mindegyiknél megnőtt a faktor IX aktivitási szintje, valamint több mint 50 százalékkal csökkent a kontrollálatlan vérzések kialakulása. Azt egyelőre nem tudni, hogy a kezelés gyógyítja-e a hemofília B-t, de a kezdeti eredmények olyannyira ígéretesek, hogy már ezek alapján engedélyezték a kezelést.

Az eddigi legdrágább gyógyszer a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szánt Zolgensma volt, amelyből egy adag 2 millió dollárba kerül.

A Hemgenix felhasználhatóságát már az Európai Gyógyszerügynökség, valamint az Egyesült Királyság és Ausztrália gyógyszerfelügyeleti szervei is vizsgálják.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten:

A világ legdrágább gyógyszerén dolgozik egy magyar konzorcium, hogy legyőzze a koronavírust

Balázs Zsuzsanna tudomány 2020. március 19.

A SARS-CoV-2 ellen fejlesztett gyógyszer fejlesztését 300 millió forinttal támogatja a magyar kormány. A négytagú konzorciumot vezető Kacskovics Imre immunológusprofesszor szerint a pénz a kezdeti lépésekre lehet elég, viszont a gyógyszer nemcsak gyógyításra, hanem megelőzésre is alkalmas lehet majd.

Mi kerül ezen a gyógyszeren 23 millió forintba?

Gál Bálint gazdaság 2018. július 18.

A gyógyszeriparban a „jobb, mint a Beatles” probléma azt jelenti, hogy mivel már rengeteg nagyon hatékony gyógyszer van sok betegség kezelésére, ezeknél jobbat kifejleszteni hatalmas erőforrásokat igényel, magyarázza Gál Bálint, a Stanford Egyetem szerves kémikus PhD-hallgatója.