Kevés riasztóbb öregkori betegség van, mint az Alzheimer-kór, ami a legóvatosabb becslések szerint is mintegy ötvenmillió embert érint világszerte. A betegek száma csak az Egyesült Államokban meghaladja a 7 milliót, és a gyorsuló ütemben elöregedő társadalmakban a jövőben ez egyre csak nőni fog. Magyarországon a betegek száma legalább negyedmillió, bár az esetek háromnegyedében a kórt nem diagnosztizálják. Mivel a betegség legriasztóbb tünete, a kóros szellemi hanyatlás legalább akkora vagy még nagyobb terhet ró az érintett betegek családtagjaira is, mint magukra az Alzheimer-kórban szenvedőkre, az érintettek valódi száma többszöröse a betegekének.

Hogyan kapnak Alzheimer-diagnózist a betegek? Miért nem tudják a betegséget meggyógyítani az orvosok? Miért lenne fontos a korai diagnózis? Mi segítené a leginkább a betegeket és a hozzátartozóikat? Miért próbálják az eredményeiket egyes kutatók jobb színben feltüntetni, mint amit valóban sikerült elérniük? Egyáltalán van-e hatással a már diagnosztizált Alzheimer-kóros betegek millióira, ami a kutatólaboratóriumokban történik? Az Alzheimer-kór kutatásában és a betegek ellátásában tapasztalható nehézségek, valamint a legújabb trendek feltárásában Csapó Krisztina debreceni neurológus szakorvos és Szegedi Viktor neurobiológus, a Hungarian Center of Excellence for Molecular Medicine (HCEMM) tudományos főmunkatársa voltak a segítségünkre.

Hallgasd alább:

Az epizód elérhető Spotify-on, Google Podcasts-on, Apple Podcasts-on, sőt RSS-ben és egyre több csatornán, iratkozz fel!

A kórkép több mint száz éve ismert, de ma is vita tárgya

Az Alzheimer-kór, vagy ahogy a szaknyelvben újabban emlegetik, a major neurokognitív zavar első számú tünete a súlyos memóriazavar, ami a betegség elhatalmasodása idején már jóval többet jelent, mint hogy a betegek nem emlékeznek ismerőseik nevére vagy nem ismerik fel a szeretteiket. Mire az Alzheimer-kórban érintettek esetében a memóriazavar már olyan súlyossá válik, hogy a betegek orvoshoz fordulnak, sokuknak már az is nehézséget jelent, hogy a mindennapi életben elengedhetetlen feladatokat el tudják ellátni. Segítség nélkül már nem tudnak elmenni a boltba, mert nem találnak haza. Nem esznek, mert elfelejtik, hogy éhesek, sokszor felöltözni sem tudnak, mert nem tudják, melyik ruhadarab melyik testrészükre való – mondja a neurológus. Állandó figyelem, rendszeres agytorna és gondoskodás nélkül a betegek állapota rohamosan romlik.

A memóriazavarhoz többnyire pszichés tünetek is társulnak: a betegek egy része súlyosan depressziós, apatikus lesz, míg egy másik részük ingerlékennyé vagy akár agresszívvá is válhat. Bár a betegeknek egy kisebb része a tünetek jelentkezésének a kezdeti szakaszában orvoshoz fordul, a legtöbbjüknek inkább a hozzátartozói próbálnak segítséget kapni az egyre nehezebbé váló helyzetben. Azok, akik a feledékenység első tüneteinek megjelenésekor szakorvost keresnek fel, többnyire azt szeretnék, ha az orvos teljes bizonyossággal ki tudná zárni a demencia későbbi jelentkezésének a lehetőségét, a tünetek kiteljesedésekor orvoshoz fordulók pedig olyan gyógyszert szeretnének kapni, amelyek megszüntetik a tüneteiket. Csakhogy a tudomány mai állása szerint sem az egyik, sem a másik betegcsoport igényei nem kielégíthetők.

Annak ellenére, hogy a kór riasztó tüneteinek és lefolyásának hátterében álló anatómiai elváltozások mibenléte – Alois Alzheimer német ideggyógyásznak köszönhetően – már 1906 óta sejthető, de a kutatók körében a mai napig nincs egyetértés abban, hogy az agyban lerakódó kóros fehérjeplakkok (béta-amiloid) és az idegszálacskákból álló úgynevezett neurofibrilláris kötegek (tau) közül melyik és pontosan hogyan járul hozzá inkább a tünetek kialakulásához. Sőt, a biztos diagnózist mind a mai napig csak a betegek halála után, az agyi szövetek vizsgálatával lehet felállítani. A betegek rohamosan növekvő száma és a legfeljebb a tünetek ideig-óráig való kordában tartására alkalmas jelenleg hozzáférhető gyógyszerek korlátozott hatékonysága miatt azonban az érintettek, a hozzátartozóik, és – az egészségügyi ellátórendszer egyre nagyobb leterheltsége miatt – a fejlett országok társadalmai is egyre sürgetőbb igényt támasztanak a kutatókkal szemben, hogy a betegségre hatékony gyógymódot találjanak.

Meghamisított mérési eredmények, csekély valódi siker

Mivel nemcsak társadalmi, hanem az egészségügyi ellátórendszereknek tetemes megtakarítással, a kifejlesztőinek pedig óriási anyagi haszonnal is kecsegtetne, az Alzheimer-kór kordában tartására vagy hatékony kezelésére alkalmas gyógyszer kifejlesztése a gyártóknak is elemi érdeke lenne. Mindeddig mégsem sikerült olyan hatóanyaggal előrukkolni, ami a betegség gyógyítására lenne alkalmas. Pedig az eredményekért egyes kutatók kis túlzással bármire képesek lennének: mint arról tavaly a Qubiten mi is beszámoltunk, Sylvain Lesné, a Minnesotai Orvosi Egyetem kutatója és csapata közel 20 éven át kozmetikázta kutatási adatait, hogy jobban alátámasszák a tanulmányokban leírt hipotéziseiket. Ezt részben magyarázza, hogy a 21. században felpörgött Alzheimer-kutatásokra egyre bőkezűbb források jutnak, csakhogy ezért cserébe az eredmények iránt is egyre nagyobb az elvárás. Lesné és kollégái egyetlen rosszul feltekeredett fehérjemolekulához igyekeztek kötni a kognitív hanyatlás vezető tünetét, a súlyos memóriavesztést, elméletük pedig olyan tetszetősnek bizonyult, hogy eredményeik több mint 15 éven át komoly hatást gyakoroltak az Alzheimer-kutatások irányára.

Bár Lesné kritikusai szerint a minnesotai kutatócsoport adathamisítási gyakorlata miatt dollármilliárdok vesztek kárba, nem beszélve a másfél évtizednyi elvesztegetett időről, az általunk kérdezett neurobiológus korántsem látja ennyire sötéten a képet. Podcastunkban Szegedi részletesen elmagyarázza, miért tűnt kecsegtetőnek az amerikai kutatócsoport elmélete, illetve az általuk elkövetett adathamisítás nyomán kipattant botrány miért nem ássa mégsem teljesen alá az elmúlt évek kutatásait.

Hogy a betegség hatékony kezelésére irányuló gyógymódok kutatása milyen intenzitással zajlik, azt jól jelzi, hogy miközben beszélgetésünk felvételekor még úgy tűnt, hogy az amerikai gyógyszerészeti hatóság (FDA) által januárban jóváhagyott antitest-terápia nem váltja be a hozzá fűzött reményeket, a Donamemab nevű szernek lezárultak a 3-as fázisú klinikai vizsgálatai is, amelyek lényegesen biztatóbbak, mint az előző fázis eredményei. Igaz, egy korábban már kipróbált szerhez, a Lecanemabhoz hasonlóan erről a kísérleti stádiumban lévő szerről is elmondható, hogy a kognitív hanyatlás folyamatát nem képes sem leállítani, sem visszafordítani. Előnyének tűnik, hogy egyelőre nem okoz súlyos mellékhatásokat és a tünetek súlyosbodását – az eddigi vizsgálati eredmények fényében – azoknál a betegeknél tudja lassítani, akiknek az agyában még viszonylag kevés a káros fehérjelerakódás.

Legújabb podcastsorozatunkban, a Boncasztalban a Qubit olyan témákat jár körbe, amik nemcsak a kutatóknak okoznak komoly fejtörést, hanem a legnagyobb ellátórendszerekben, az egészségügyben, az oktatásban, az idősgondozásban is jelentkező, tömegeket érintő gyakorlati problémát jelentenek. A Boncasztal első adásában az Alzheimer-kór kutatásának, diagnosztikájának, kezelésének nehézségeit és az ezzel együtt járó egyéni és társadalmi terheket vizsgáljuk. A Boncasztal beszélgetéseit Balázs Zsuzsanna és Tóth András vezeti.

Kapcsolódó cikkeink a Qubiten:

Hamisított eredményekre alapozhatták az elmúlt 16 év Alzheimer-kutatásainak jó részét

Bodnár Zsolt tudomány 2022. augusztus 15.

Több tucat képet és rengeteg adatot manipulált tanulmányaiban egy Alzheimer-kutató, akinek nagy hatású 2006-os tanulmányára egy egész kutatási irányzat épült. Több milliárd dollár és másfél évtizednyi kutatómunka ment kárba, és feleslegesen tették ki kockázatoknak tesztalanyok százait.

Bemutatták az eddigi legbiztatóbb gyógyszert, ami lassíthatja az Alzheimer-kórban szenvedők kognitív hanyatlását

Radó Nóra tudomány 2022. december 1.

A lecanemab nevű gyógyszer, amit az amerikai Biogen és a japán Eisai kísérletezett ki, hatékonyan eltávolítja az agyban lerakódó béta-amiloid plakkokat, de rengeteg az aggály, mivel agyvérzést és agyi ödémát is okozhat.