Nagy lépést tettek afelé, hogy génszerkesztéssel lehessen gyógyítani a HIV-fertőzést

Miután a világ végignézte a HIV-rezisztens génszerkesztett gyerekeket létrehozó Csienkuj He gyors tündöklését és bukását, és a kínai tudós kísérletét szinte egy emberként utasította el a tudományos társadalom, most a Nature arról számolt be, hogy kínai kutatók újra a CRISPR génszerkesztési technológiához nyúltak, hogy megpróbáljanak meggyógyítani egy HIV-fertőzött embert.

A Pekingi Egyetem kutatócsoportja által vezetett kísérletben emberi őssejteket módosítottak úgy, hogy azok a természetben ritkán előforduló HIV-immunitást imitálják, majd beültették őket egy emberbe, aki HIV-fertőzése mellett leukémiás is. A génszerkesztett sejtek több mint egy évig éltek a testében bármilyen érzékelhető mellékhatás kiváltása nélkül, de a tudósok arra jutottak, hogy a beültetett sejtek száma nem volt elég magas ahhoz, hogy jelentősen csökkenteni tudják a fertőzés mértékét. Az eredményeket összefoglaló tanulmány a New England Journal of Medicine-ben jelent meg.

Nagy lépés az 5–8 százalék, de a 90 még nagyobb lenne

„Ez fontos lépés afelé, hogy génszerkesztéssel tudjuk gyógyítani az emberi betegségeket. Ebből a kísérletből megtudtuk, hogy ezek a módosított sejtek képesek túlélni egy páciensben, úgy, hogy ott is maradnak” – mondta Fjodor Urnov, a Kaliforniai Egyetem (Berkeley) biológusa a Nature-nek. 

A kísérletet egy csontvelő-átültetésre váró 27 éves kínai férfin végezték el. A kutatók a donor őssejtjeit módosították úgy a CRISPR-Cas9 rendszer segítségével, hogy kiiktatták belőle a HIV-fertőzés vérbe jutásáért felelős CCR5 gént – igaz, csak az őssejtek 17,8 százalékát tudták megszerkeszteni. És bár 19 hónappal az operáció után még mindig élt a beültetett sejtek közel fele, azok a beteg őssejtjeinek csak 5–8 százalékát tették ki.

A génszerkesztés illusztrációjaFotó: KEITH CHAMBERS/SCIENCE PHOTO LIB/Science Photo Library

Hongkui Deng biológus, a tanulmány vezető szerzője szerint óriási lépés, hogy a beültetett sejtek ennyi idő alatt nem okoztak semmilyen kárt a férfi szervezetében. „Ez volt az első kísérlet, mostantól a legfontosabb a művelet biztonságosságát vizsgálni” – mondta. A kutatók szerint az 5–8 százalékos arány helyett 90 százalékot kellene elérni a szerkesztett őssejteknek, hogy legyen esélyük legyőzni a HIV-fertőzést.

És ez most jó?

De ha Lulu és Nana története olyan nagy botrányt kavart, akkor mi ennek az esetnek az erkölcsi tanulsága? Az AP-nek nyilatkozó Carl June, a Pennsylvaniai Egyetem genetikaprofesszora szerint semmilyen etikai vétséget nem követtek el a kínai kutatók, és Csienkuj He önkényes módszereivel szemben ez a kutatás állami támogatásból valósult meg, az átültetést pedig a tudományos közösség tudtával, az érintettek hiteles beleegyezésével hajtották végre.

Azon már jobban meglepődött az amerikai kutató, hogy milyen gyorsan jutottak el az állatokon végzett kísérletektől az emberi beavatkozásig. A kínai tudósoknak ehhez két év kellett, míg az Egyesült Államokban June szerint legalább öt évet venne igénybe a procedúra. „Ez is azt mutatja, hogy a szabályozói környezetnek hála Kínában sokkal gyorsabb változásokat lehet elérni” – mondta.

June a tanulmányt befogadó folyóiratban is elemezte a kutatási eredményeket, cikkében azt írta: „a HIV és az AIDS már az elmúlt évtizedekben is a sejt- és génterápiák kutatásának élén állt, és ez a trend folytatódik a genomszerkesztés területén is. Sőt, a genomszerkesztéssel szabadult csak ki igazán a szellem a palackból.”

Érdekel az emberi faj múltja és jövője? Gyere te is Qubit Live-ra! Szeptember 16-án, hétfőn a Trip hajón, lapunk második közösségi eseményén az egyre hangosabban dübörgő DNS-forradalom legújabb irányaival, magyarországi vonatkozásaival foglalkozunk. Jegyek itt kaphatók.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten: