Fél évre leszorítja a koleszterinszintet egy genetikai módszert használó szuperinjekció

Nincsen jövőnk tudomány nélkül, nincsen Qubit nélkületek. Támogasd a munkánkat!

A világon elsőként koleszterinszint-csökkentő injekciót vezet be a brit egészségügyi szolgálat (NHS England), és azt remélik, hogy ezzel mintegy 55 ezer szívinfarktust és agyvérzést előzhetnek meg a következő tíz évben, ami enélkül 30 ezer ember életébe kerülhetne - derül ki a szervezet közleményéből. Számos orvos és szakértő szerint az injekció fordulópontot hozhat a koleszterin szabályozásában: az Imperial College London egyik világméretű klinikai vizsgálatában beadása után két héttel a felére csökkentette a „rossz” koleszterin szintjét, és fél évig a megfelelő szinten tartotta.

A tudományos nevén inclisirannak, a kereskedelmi forgalomban Leqviónak nevezett gyógyszert évente kétszer beadott injekció formájában az NHS háromszázezer páciense kaphatja meg a következő három évben. A betegek az egyéb koleszterinszint-csökkentő szerek, például a sztatinok szedése mellé a világon elsőként választhatják az injekciót is az érelmeszesedés legfontosabb rizikófaktorának számító koleszterin kontroll alatt tartására. 

Géncsendesítés koleszterinre

A brit közegészségügyi szolgálat a Novartissal egyezett meg a gyógyszer széles körű forgalmazásról. Arról nem tettek közzé információt, hogy a svájci cég mennyi kedvezményt adott az eredetileg évente 4000 fontba, vagyis körülbelül 1,6 millió forintba kerülő, innovatív technológiát bevető injekcióra. 

A sztatinokkal szemben, amelyeket általában tabletta formájában naponta kénytelenek szedni a betegek, és amelyek lassítják a koleszterin előállítását a májban, az inclirisan az RNS-interferencia módszerét használja. Ennek segítségével szelektíven lehet kikapcsolni egyes gének hatását, ebben az esetben a PCSK9 gént, az eredmény pedig az, hogy a máj a vérből több „rossz”, azaz LDL-koleszterint tud eltávolítani. A módszer egyik nagy előnye, hogy a betegeknek csak évente kétszer kell beadatniuk az injekciót a bőrük alá, általában a hasukba, így lekerülhet a vállukról a rendszeres gyógyszerszedés nyűge. A vakcina kompatibilis a sztatinokkal is, sőt néhány orvos egyenesen a terápiák kombinálásában gondolkodik.

Fordulópont a koleszterinnel küzdőknek

Angliában elsőként azok számára teszik elérhetővé az injekciót, akik korábban már átestek egy szívinfarktuson vagy agyvérzésen, és LDL-koleszterinszintjük meghaladja a 2,6 mmol/l értéket, vagy akik diszlipidémiával küzdenek, tehát vérükben kóros mennyiségű lipid, például triglicerid, koleszterin vagy zsírfoszfolipid található. Körükben ugyanis 29 százalékkal magasabb a kockázata annak, hogy tíz éven belül újabb súlyos szív- és érrendszeri problémával találják szembe magukat. Ezek a betegek általában sztatinokat szednek, és folyamatosan küzdenek koleszterinszintjük leszorításával. 

Kausik Ray, az Imperial College London kardiovaszkuláris betegségmegelőzéssel foglalkozó központjának igazgatója és közegészségügyi professzora úgy vélte, az injekció fordulópontot hozhat a páciensek és az NHS számára. Ray szerint a sztatinok és az inclisiran kiegészítik egymást: a sztatinok több koleszterin-receptort állítanak elő, míg a PCSK9 gén kikapcsolásával a vakcina ezeket a receptorokat teszi ellenállóbbá, amik így tovább maradnak életben. Az eredmény, hogy ezeknél a betegeknél 29-ről 20 százalékra csökken az újabb szívinfarktus vagy sztrók kockázata: „a két kezelés mintegy 75-80 százalékkal csökkenti az LDL-koleszterinszintet ahhoz képest, ha a beteg semmilyen gyógyszert nem kap. Az évenkénti két adag átlagosan 50 százalékkal csökkenteni fogja a populációszintű LDL-szintet, ez pedig körülbelül 30 százalékkal veti vissza a súlyos kardiovaszkuláris betegségeket”.

A brit egészségügyi minisztérium végrehajtó intézménye, a NICE szerint az injekció költséghatékonynak tűnik azoknál a betegeknél, akik korábban súlyos szív- és érrendszeri betegségen estek át, azonban szélesebb körben azonban  egyelőre nem javasolja a használatát, mert még nincs elég bizonyíték arra, hogy más betegcsoportoknál, például az öröklötten magas koleszterinszinttel küzdők csoportjánál is költséghatékony lehet.

A jómódúak rizikófaktora

A WHO becslései szerint a Föld felnőtt lakosságának 39 százaléka – a férfiak 37 százaléka és a nők 40 százaléka – küzd magas koleszterinszinttel. A probléma az európaiak 54 százalékát érinti, ez pedig a legmagasabb arány a világon. Angliában átlagosan ötből kettőnél többen küzdenek magas koleszterinszinttel, mintegy 6,5 millióan szednek sztatinokat a csökkentésére. 

Magyarországon a KSH 2015-ös felmérése szerint – a 2019-es helyzetkép a koleszterinszintet külön nem vizsgálta, ezért frissebb adat nem állt rendelkezésre – a szív- és érrendszeri betegségek kockázatát növelő magas koleszterinszint a lakosság 11 százalékát érintette, míg 2009-ben a 12 százalékát. A koleszterinszint-csökkentő gyógyszereket szedők aránya is hasonlóan alakult, 2009-ben 78, 2014-ben 76 százalékuk számolt be gyógyszerszedésről. A magas koleszterinszint az iszkémiás szívbetegség és a sztrók rizikófaktora, arról pedig ennél frissebb adataink vannak, hogy az EU-ban Magyarországon a második legmagasabb a koszorúér-betegek vagy iszkémiás szívbetegek száma. 

Mi a baj a koleszterinnel? Mitől rossz vagy mitől jó?

Hogy mitől lehet a vérben szállított koleszterin „rossz” vagy „jó”? A vérben lipoproteinek szállítják a trigliceridet, a koleszterint és észtereit. Az utóbbiak víztaszító, azaz hidrofób molekulák, amelyeket a lipoproteinek hidrofil burokba zárnak. Az LDL (low density lipoprotein – közismert nevén a „rossz” koleszterin) nyitott burokkal, a HDL (high density lipoprotein – „jó” koleszterin) pedig zárt burokkal szállítja a hidrofób molekulákat. A nyitott LDL-ből a koleszterin ki tud lépni, és rákapcsolódhat az érfalban lévő LDL-receptorokra. A receptorok azért vevők a lipoprotein burokban utazó koleszterinre, mert az a sejtfalak építéséhez is szükséges, és bár nem erről ismert, más előnyei is vannak a szervezetre nézve.

Az LDL-koleszterin valójában nem az érfalon, hanem az érfalban rakódik le, falósejtek veszik fel. Egy idő után bekövetkezhet az érfal zsíros elfajulása, ami szűkíti az ér keresztmetszetét, és ez további súlyos betegségekhez, például érelmeszesedéshez vezethet. Ha a plakk megnyílik, és a véráramlás megváltozása miatt alvadék, azaz thrombus képződik, az ér elzáródhat, és az általa ellátott szerv részben vagy egészben elhalhat. Míg az LDL ilyen problémák kialakulásában közreműködhet, a HDL a májba szállítja vissza a felesleges koleszterint, ami ott vagy újrahasznosul, vagy kiválasztódik.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten: