A szorongásért és a depresszióért felelős gén kiiktatását célzó génszerkesztési technológiát fejlesztettek amerikai kutatók, ami noninvazív eljárással képes a Cas9 enzim agyba juttatására. A CRISPR/Cas9 eljárás lényege, hogy az agyba jutva a sejtek DNS-ében képes változásokat végrehajtani egy speciális RNS irányításának megfelelően. Ennek köszönhetően nemcsak a szorongás és a depresszió, hanem az izomdisztrófia, a tüdőrák vagy a HIV-fertőzöttség kezelésében is hatásos lehet.

A módszert egyelőre csak egereken tesztelték, de az első eredmények biztatóak, írja a New Atlas. A kutatók intranazális, vagyis orron keresztüli adagolással próbálkoztak, és azt vizsgálták, hogy sikerül-e kiiktatni a szerotonin-receptor (HTR2A) génjét, ami a szerotonin elérhetőségének változtatásáért felelős.

A szerotonin neurotranszmitter (agyi ingerületátvivő anyag) alacsony szintje jellemző a depressziós és szorongó pácienseknél. Számukra szelektív szerotonin visszavétel gátló gyógyszereket (SSRI-ket vagy szelektív szerotonin és noradrenalin visszavétel gátlókat, SNRI-ket) írnak fel. Ezek az agy szerotoninszintjének növelésében tudnak segíteni, ami így a hangulat javulásához és a szorongásszint csökkenéséhez vezethet.

Az intranazális adagolás előnye, hogy az idegpályákon keresztül jutnak be a terápiás szerek a központi idegrendszerbe, kikerülve így az agy-vér gátat, ami a vérből a káros anyagok agyba jutását akadályozza meg. Sajnos ez sokszor azt is jelenti, hogy gyógyszerek sem jutnak át az agyszövetbe a keringésből. Ezért kerestek a kutatók olyan megoldást, amivel biztosíthatják a génszerkesztő anyag célba érését.

A génszerkesztő anyag beadását követően 5 hét elteltével a kutatók megállapították, hogy a HTR2A gén expressziója lényegesen visszaszorult a kezelt egerekben. Ennek eredményeképp pedig a gyógyszeres terápiához mérhető állapotjavulást értek el: a benzodiazepin diazepámmal kezelt egerekhez hasonló magatartást mutattak a génszerkesztési eljárásban részesülő állatok. Ezt egy üveggolyó elásó teszttel, illetve egy sötét-világos szobaválasztási teszttel vizsgálták. A szorongó állatok ugyanis több golyót ásnak el, illetve több időt töltenek a sötétben. Ehelyett a kezelt egerek előszeretettel választották a számukra felkínált világos helyiséget.

A kutatók szerint az eredmények rávilágítanak, hogy bizonyos tulajdonságok hosszú távon is módosíthatók génszerkesztéssel, így azokon is segíthetnek, akik a gyógyszerekre nem vagy csak kis mértékben reagálnak.

Kapcsolódó cikkek a Qubiten: