Van, aki még a vakcinákat is elutasítja, nemhogy egy sertésszívet
A genetika fejlődésének egyik potenciális iránya a regeneratív gyógyítás, amely a legújabb őssejt-technológiáknak köszönhetően a jövőben Parkinson-kóros betegeknél képes lehet az elpusztult agyszövetek pótlására, szívizomsejtek regenerálására, gerincvelő-sérülés kijavítására vagy az egyes típusú cukorbetegség tüneti kezelése helyett annak tényleges gyógyítására. Sőt, állati szervek sejtjeinek genetikai módosításával lehetővé válhat sertések szerveinek emberekbe ültetése is, ez pedig jelentősen enyhíthetné a globális donorszervhiányt. Felmerül viszont a kérdés, mennyire fogadja ezt el a társadalom és hogyan viszonyulnak az új technológiákhoz a szabályozó hatóságok.
Hogyan állunk az embriók génszerkesztésének kérdéséhez? Eljött-e már az idő az embereken való kísérletezésre? Milyen lehetőségeket rejtenek magukban a génmódosítást használó terápiák és kezelések? Ezekről a kérdésekről beszélgettünk Dinnyés Andrással, a Szegedi Tudományegyetem professzorával, az őssejtkutatással foglalkozó BioTalentum Kft. ügyvezetőjével annak apropóján, hogy a génszerkesztés lesz a téma a CEU Határtalan Tudás online rendezvénysorozatának csütörtöki beszélgetésén, amelyen Dinnyés mellett részt vesz Sándor Judit, a CEU professzora, a CEU Bioetikai és Jogi Központjának igazgatója, Kakuk Péter bioetikus, a CEU Bioetikai és Jogi Központjának kutatója és a WHO Kutatásetikai tanácsadója.
Mit jelent a regeneratív orvoslás?
A regeneratív gyógyászat lényege, hogy felnőtt testi sejtjeinket epigenetikai eszközökkel vissza lehet programozni arra a stádiumra, amely egy frissen megtermékenyült embrió állapota, innen pedig bármilyen sejttípussá alakulhatnak. Ezt a módszert indukált pluripotens őssejt-technológiának hívják, és 2009 óta dolgozunk ezzel. Az eljárás feltalálásáért Jamanaka Sinja japán orvos és biológus 2012-ben elnyerte a Nobel-díjat.
Ez a technológia azért nagyon izgalmas, mert a részben betegek sejtjeiből előállított sejtvonalak és különféle sejttípusok hozzásegítenek a betegségek megértéséhez, illetve gyógyító sejtekként visszaültetve pótolni lehet velük az elpusztult sejteket. Ismert génhiba esetében akár a beteg saját sejtjeit is ki lehet javítani. A hatékonyabb megoldás az lenne, ha már olyan módon tudnánk módosítani a sejteket, hogy univerzális donorokat hozhassunk létre, vagyis a személyre szabott terápiák helyett bárkinek be lehessen ültetni egy polcról levehető sejtes készítményt. Így lehetne hatékonyabb gyógymódokat létrehozni a gerincvelősérülés kijavítására, a Parkinson-betegség, vagy a makuláris degeneratív szembetegség gyógyítására is. Ezek a kutatások mostanában jutottak el a klinikai vizsgálatok első fázisáig. Mondhatom, hogy orvosi paradigmaváltás küszöbén állunk.
A regenerációs medicina másik nagy területét a CAR-T-sejtes terápiák jelentik, amikor a szervezet saját immunsejtjeit genetikailag úgy változtatják meg, hogy a T-sejtekre daganat sejteket felismerő receptorokat helyeznek, és azok irányított, daganatellenes biorobotokként behatolnak a szervezetbe, és elpusztítják a betegben a tumorokat. Ez a kutatási ág nagyon intenzíven fejlődik, és főleg bizonyos limfómák és tüdődaganatok esetén sikeresen alkalmazzák az orvosi gyakorlatban.
Ezek a terápiák egyébként százmillió forintos nagyságrendű kezelések. Itt felmerül az érzékeny kérdés, hogy mennyit ér egy emberélet, mennyit érnek a társadalomnak egy egyén aktív évei. Hiszen ezek az összegek már feszegetik a határait annak, amit az egészségpénztárak elbírnak. Etikailag is fogas kérdés, hogy mi az, amit elfogad, vagy elvár a társadalom, mi az, ami gazdaságilag is életképes, és hol van ezek között a határ.
Mivel foglalkoznak a BioTalentumnál a regeneratív orvoslás területén?
Egy európai uniós kutatási projekt keretében bétasejteket hozunk létre az egyes típusú cukorbetegség valódi gyógyítása érdekében. Bár inzulinkezeléssel a kómát és a halálos eseteket el lehet kerülni, ez nem oldja meg a hosszú távú mellékhatásokat, amelyek a vesekárosodástól kezdve a sztrók kockázatának emelkedésén át a végtagok esetleges amputációjáig terjednek. Ezért lenne jobb visszaállítani a hasnyálmirigy bétasejtjeinek működését, amelyek a betegekben vírusfertőzés, genetikai vagy egyéb okokból kialakuló autoimmun reakció során elpusztultak. A fő kérdés az, hogy miként lehetne ezeket a sejteket pótolni. Erre több amerikai és európai projekt is törekszik. Az általam koordinált Európai Úniós támogatású nemzetközi iNanobit-projekt során humán pluripotens őssejteket alakítunk bétasejtekké, és próbálunk belőlük háromdimenziós hasnyálmirigyszigeteket létrehozni. Ezeket egerekbe ültetjük, de később sertésekkel is tervezünk kísérletezni. Rengeteg megoldandó kérdés merül fel attól kezdve, hogyan fogadja el a bétasejteket a szervezet odáig, hogyan biztosítható az oxigén ellátásuk, vagy hova lehetne beültetni a gyógyító sejteket. A mi projektünk részben azt igyekszik megoldani, hogyan tudnánk ezeket a sejteket beültetés után nyomon követni, ezért nanomolekulákkal és fluoreszcens anyagokkal jelöljük a sejteket, hogy ezeknek a beültetés utáni viselkedéséről képalkotó eljárásokkal közvetlen információkat kapjunk.
A projektben van egy másik nagyon érdekes vonulat is, ami arról szól, hogyan lehet sertéshasnyálmirigy-szigeteket emberbe beültetni. Németországban már nagy projektek zajlanak a sertésből emberbe beültethető szervekkel kapcsolatban. Ez majomkísérletekben már elég jól működik, de megoldandó kérdés, hogyan lehetne emberekbe sertéshasnyálmirigy-, szív-, máj- vagy veseátültetést elérni. Ennek fontos eleme, hogy a sertéseket genetikailag úgy módosítják, hogy szerveik ne lökődjenek ki az emberből. Majmokban ez már kezd működni; a cél az, hogy emberekbe életmentő céllal átmenetileg, vagyis amíg a megfelelő humán donorszív megérkezik, de akár véglegesen is be lehessen ültetni a sertésszíveket.
Mekkora a társadalmi elfogadottsága ennek a módszernek? Jelenthet korlátot az alkalmazásánál, hogy mennyire nyitottak az emberek erre a technológiára?
Ha a választás a halál vagy az élet, akkor elég pragmatikus az emberi közösség. Míg a táplálkozás terén nagyon sok országban vannak ellenérzések a genetikailag módosított élelmiszerekkel szemben, az orvoslásban más a hozzáállás. Másrészt viszont tudjuk, hogy vannak, akik még a vakcinákat is elutasítják, nemhogy egy sertésszívet.
Fontos kérdés, hogy a társadalomnak tudnia kell ezekről a fejlesztésekről, és idejekorán el kell kezdeni a diskurzust arról, mi elfogadható és mi nem. Ilyen szempontból is nagyon hasznos a CEU Határtalan Tudás bioetikai beszélgetése.
Úgy tűnik, nem csupán a társadalom, hanem a szabályozó hatóságok sem mindig tudnak mit kezdeni az új biotechnológiai fejlesztésekkel.
Igen, csak egy példa erre a Geron Corporation nevű amerikai cég, akik humán embrionális őssejteket használva az első emberi gerincvelő-regeneráción dolgoztak, és éveken át szenvedtek azzal, hogy az amerikai hatóság, az FDA engedje a kísérleteket továbblépni. Mióta elérték az áttörést 2009-ben, a hatóságok számos további kutatásra, illetve klinikai kipróbálásra adtak engedélyt, viszont ez a cég hamarosan ezután forráshiány miatt beszüntette ilyen irányú vizsgálatait.
A szabályozó hatóságoknak egy paradigmaváltás esetén komoly dilemmát jelent, hogy mi az a biztonság, amit nekik garantálniuk kell, illetve hogyan változtassák meg a feltételrendszert úgy, hogy az tényleg teljesíthető legyen, hogyan térjenek át az abszolút biztonságról például a kockázatmenedzsmentre. Ez nem könnyű kérdés, de számomra úgy tűnik, tanulják és abszolút tanulni is akarják a hatóságok a megfelelő eljárás rendet.
Emellett pedig ott vannak a biohekkerek. Néhány évvel ezelőtt adtak hírt arról, hogy különféle összekapcsolt eszközökkel cukorbetegek úgynevezett mesterséges hasnyálmirigyet építettek az inzulinszint kezelésére, ez pedig sokaknak megkönnyítette a betegség kezelését, még azelőtt, hogy a szabályozó hatóságok engedélyt adtak volna rá. Mit tehetnek a szabályozók a 21. században, amikor az emberek az új egészségügyi technológiákhoz már a szabályozók pecsétje előtt is hozzájuthatnak?
Hát igen, de ez esetben viszonylag egyszerű volt egy bioszenzort meg egy mechanikus pumpát összekapcsolni és digitálisan optimalizálni az inzulinadagolást. De amikor már a genetikai rendszerek hekkeléséről van szó, a génműködés összetettsége miatt a biohekkerek párszor nagyon csúnyán melléfogtak. Az az igazság, hogy a részleges tudás, az orvosi félműveltség ilyenkor életveszélyes lehet. Nem is szólva arról, hogy egy legitim, normál kutatóhelynek szigorúan ellenőrzött engedélyekkel ellátott laboratóriumban kell dolgoznia, részletes biztonsági eljárások szerint.
Ehhez képest egy olyan biohekker, aki nem nagyon ért ehhez, és a garázsában nem is tartja be az előírásokat, értelemszerűen időzített bomba. Láthatjuk, mennyi konspirációs teória jött össze arról, hogy talán a vuhani víruslaborból szabadult ki a koronavírus-járvány, noha azok a specializált laborok megfelelő szakemberekkel, megfelelő biztonsági szinteken szoktak dolgozni. Ehhez képest egy biohekker a biztonsági körülményekre fittyet hányva használ génbeviteli eljárásokat. Eldönthetjük, Robin Hoodoknak tekintjük-e őket, vagy hozzá nem értőknek, akik olyan dolgokkal játszadoznak, amelyekkel nem kéne. A biológiai kísérletek szabályozása egyáltalán nem a „Nagy Testvér megfigyel” kategóriájába tartozik, ezek az egész társadalom biztonságát tartják szem előtt, a biohekkerek ezeket a játékszabályokat rúgják fel.
A csalókról pedig még nem is beszéltünk. Jó néhány olyan klinika van a világon, amelyek sarlatánként, óriási összegekért őssejtterápiákat hirdet. Zsírból, vérből, csontvelőből kinyert sejtekkel gyakran engedély nélkül tesznek úgy, mintha gyógyítanának, de semmilyen módon nem is próbálják követni a betegek javulását és az esetleges mellékhatásokat a kezelés után. Magyarországon is volt ilyen eset, jogerős ítéletek is születtek, de ezeknek elég kevés az elrettentő erejük. Rengeteg szükséglet és pénz is van a piacon, amit sajnos ki lehet használni.
A legitim megoldásoknak utána lehet olvasni, látni lehet, hogy hiteles szakmai háttérrel bírnak, megfelelő engedélyekkel rendelkeznek, és ha a kezelés még kísérleti fázisban van, akkor ráadásul ingyen kínálják a betegeknek. Így lehet egyébként lerántani a leplet a csalókról: ha azt mondják, hogy a terápia még kísérleti fázisban van, de fantasztikus megoldás és kérnek érte pár millió forintot, akkor valószínűleg nem valódi kísérletről, hanem üzleti vállalkozásról van szó.
A CEU Határtalan Tudás című online rendezvénysorozatának bioetikával foglalkozó mai beszélgetését itt lehet követni. A rendezvény tartalmi partnere a Qubit.
Kapcsolódó cikkek a Qubiten: