Új génterápia adta vissza a hallását a veleszületett halláskárosodással élőknek
A halláskárosodások egy kisebb részét génhiba okozza, ezt javítja ki az az új terápia, amely a szélesebb körű tesztben is sikeresnek bizonyult.
A halláskárosodások egy kisebb részét génhiba okozza, ezt javítja ki az az új terápia, amely a szélesebb körű tesztben is sikeresnek bizonyult.
Gyorsított eljárásban hagyták jóvá az úttörő terápiát, miután egy vizsgálatban a 11 betegből háromnál zsugorította a daganatot, ötnél pedig megállította a növekedését, enyhe mellékhatások mellett.
Egyre több AI a kutatásban, személyre szabott génterápiák, rákteszt a vérből, Hold-és Mars küldetések, a tengermély vizsgálata, még profibb részecskegyorsítás, és persze Donald Trump.
Három éve rákmentes az a brit lány, akinél először kipróbálták, ma tucatnyi páciensnél vetik be az új terápiát, amelytől nagy eredményeket remélnek.
Egy nemrég lezárult korai fázisú klinikai vizsgálat szerint a toxikus fehérjék termelődését gátló terápia 75 százalékkal képes lelassítani a betegség előrehaladását.
A macskák az egereknél jobb modellek egy ilyen kísérletnél, amely a génkifejeződést szabályozó molekulákat célozza.
A Philadelphiai Gyermekkórházban kezelt KJ egy kulcsfontosságú májenzim hibás génje által okozott karbamidciklus-zavarral született.
A 18 hónapos Opal Sandy egy génhiba miatt siketként született, de most a terápiának köszönhetően szinte tökéletesen hall. A klinikai vizsgálatot vezető orvos lenyűgözőnek nevezte az eredményeket.
Mi történt a GMO gyűjtőnéven hírhedtté vált genetikailag módosított organizmusokat létrehozó első próbálkozások óta eltelt négy évtizedben? Van-e különbség a GMO-növények és az orvosi génterápiák között? Aki válaszol: Varga Máté, az ELTE TTK Genetikai Tanszékének fejlődésgenetikusa.
Majdnem kétszer annyiba kerül, mint egy Európában engedélyeztetett, ugyancsak a genetikai eredetű MLD-t gyógyító kezelés.
A philadelphiai gyermekkórházban elért áttörés megnyitja az utat a halláskárosodás többi fajtájának génterápiás kezelése előtt is.
A klinikai vizsgálat során 29 betegből 28-nak legalább egy évig megszűntek a bénító fájdalommal járó epizódjai. Az EU-ban várhatóan jövőre fogadják el a terápiát, ami egyelőre irtózatosan drága: betegenként 2 millió dollárba kerül.
David Sinclair és kollégái azt állítják, hogy az öregedés nemcsak genetikai, hanem kémiai eszközökkel is visszafordítható. Kritikusaik szerint a kutatás nem sok újdonságot tartalmaz, és nemhogy embereken, de még állatokon sem tesztelték.
A noninvazív adagolásnak köszönhetően azokon a pácienseken is tudnának segíteni, akiknek a gyógyszerek nem vagy csak alig használnak.
A hemofília B nevű ritka örökletes betegség spontán vérzékenységet okoz, és élethosszig tartó kezelése 21 millió dollárba is kerülhet – ezt lehetne kiváltani egy adag Hemgenix beadásával, az ár egyhatodáért.