Gyógyíthatóvá teheti a Huntington-kórt egy áttörő génterápia
Egy nemrég lezárult korai fázisú klinikai vizsgálat szerint a toxikus fehérjék termelődését gátló terápia 75 százalékkal képes lelassítani a betegség előrehaladását.
génterápia
Macskákon bevált a nyakrákra kifejlesztett új génterápia, és ez lehet a kulcs az embereknél is
A macskák az egereknél jobb modellek egy ilyen kísérletnél, amely a génkifejeződést szabályozó molekulákat célozza.
Áttörés a génterápiában: személyre szabott CRISPR-technológiával javították ki egy 7 hónapos gyerek génhibáját
A Philadelphiai Gyermekkórházban kezelt KJ egy kulcsfontosságú májenzim hibás génje által okozott karbamidciklus-zavarral született.
Úttörő génterápiával állították helyre egy brit gyermek hallását
A 18 hónapos Opal Sandy egy génhiba miatt siketként született, de most a terápiának köszönhetően szinte tökéletesen hall. A klinikai vizsgálatot vezető orvos lenyűgözőnek nevezte az eredményeket.
A GMO nem hordoz nagyobb egészségügyi kockázatot, mint a háziasítás, a génszerkesztés pedig egyes fajok klímaváltozáshoz alkalmazkodását is segítheti
Mi történt a GMO gyűjtőnéven hírhedtté vált genetikailag módosított organizmusokat létrehozó első próbálkozások óta eltelt négy évtizedben? Van-e különbség a GMO-növények és az orvosi génterápiák között? Aki válaszol: Varga Máté, az ELTE TTK Genetikai Tanszékének fejlődésgenetikusa.
Engedélyezték az USA-ban a legdrágább, több mint 1,5 milliárd forintba kerülő génterápiát
Majdnem kétszer annyiba kerül, mint egy Európában engedélyeztetett, ugyancsak a genetikai eredetű MLD-t gyógyító kezelés.
Életében először hall hangokat egy siketen született, génterápiával kezelt 11 éves fiú
A philadelphiai gyermekkórházban elért áttörés megnyitja az utat a halláskárosodás többi fajtájának génterápiás kezelése előtt is.
Mérföldkő a genetikában: az USA-ban jóváhagyták a sarlósejtes vérszegénység elleni CRISPR génterápiát
A klinikai vizsgálat során 29 betegből 28-nak legalább egy évig megszűntek a bénító fájdalommal járó epizódjai. Az EU-ban várhatóan jövőre fogadják el a terápiát, ami egyelőre irtózatosan drága: betegenként 2 millió dollárba kerül.
Ezer sebből vérzik a harvardi professzor csodaelixírje, ami állítólag visszafordítja az öregedést
David Sinclair és kollégái azt állítják, hogy az öregedés nemcsak genetikai, hanem kémiai eszközökkel is visszafordítható. Kritikusaik szerint a kutatás nem sok újdonságot tartalmaz, és nemhogy embereken, de még állatokon sem tesztelték.
Egy egereknél már működőképes génszerkesztési eljárással ki tudták iktatni a szorongás génjét
A noninvazív adagolásnak köszönhetően azokon a pácienseken is tudnának segíteni, akiknek a gyógyszerek nem vagy csak alig használnak.
1,4 milliárd forintba kerül a világ legdrágább gyógyszere, amit most engedélyeztek az USA-ban
A hemofília B nevű ritka örökletes betegség spontán vérzékenységet okoz, és élethosszig tartó kezelése 21 millió dollárba is kerülhet – ezt lehetne kiváltani egy adag Hemgenix beadásával, az ár egyhatodáért.
„2050-re egymilliárd ember veszítheti el a látását a rövidlátás miatt, és ez sokkal nagyobb probléma lesz, mint a covid”
A magyarok 50-60 százaléka rövidlátó. Roska Botond és kutatócsoportja 17 ezer mesterséges retinán kísérletezi ki, milyen gyógyszerek segíthetik a látásromlás lassítását – hangzott el a Magyar Tudomány Ünnepén tartott előadáson.
14 gént azonosítottak, amely az elhízásért felel
Több száz gén függ össze a súlygyarapodással, de nehéz közülük megtalálni azokat, amelyek közvetlenül kihatnak a hízásra. Egy amerikai kutatócsoportnak sikerült a bravúr, azt remélik, a felfedezésükből egy napon hatékony elhízás elleni terápia lesz.
Áttörést ért el a vakság gyógyításában a Roska Botond vezette kutatócsoport
A Bázelben kutató magyar molekuláris biológus és csapata évtizedek óta dolgozott az ötleten, és most sikerült is megvalósítani: algákból ültettek át a fényérzékenység kifejeződésében kulcsszerepet játszó géneket az emberi retinába. Az 58 éves, vak önkéntes ma sem tud újságot olvasni, de tárgyakat ismer fel maga körül.
Az egyik szem génterápiás kezelésével mindkét szem látását visszaállították egy kísérletben
A klinikai vizsgálat alanyainak 78 százalékánál sikerült visszafordítani az örökölt látásromlás egy típusát, de arra még a kutatók sem számítottak, hogy a placebót kapott szemben is végbemegy a javulás.